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Adeno-associated virus-based gene therapy treats inflammatory kidney disease in mice

Veröffentlicht — 15. August 2024
Wu G, Liu S, et al., J Clin Invest 2024

Forscher am Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE) haben einen neuartigen viralen Vektor zur Behandlung von Autoimmunerkrankungen der Nieren identifiziert. Der sogenannte AAV2-GEC-Vektor gehört zur Gruppe der Adeno-assoziierten Virus (AAV)-Vektoren, die als Transportsystem genutzt werden können und dabei gezielt die glomeruläre Filtrationsbarriere der Niere erreichen. In präklinischen Studien wurde AAV2-GEC verwendet, um ein therapeutisches Enzym namens IdeS direkt in die entsprechenden Blutgefäße der Glomeruli zu transportieren und so gezielt schädliche Antikörper bei der entzündlichen Nierenerkrankung „Anti-GBM Disease“ zu eliminieren. Die Ergebnisse dieser Studie unterstreichen das große Potenzial des AAV2-GEC-Vektors für eine mögliche Behandlung von Autoimmunerkrankungen der Niere, insbesondere durch eine effiziente Therapie geschädigter Organbereiche und der damit erzielten signifikanten Verbesserung der Nierenfunktion.